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行业新闻

欧盟批准血友病B基因疗法

2月20日，欧盟委员会授予CSL Behring公司基因疗法Hemgenix（etranacogene dezaparvovec）有条件上市许可，用于治疗重度和中重度血友病B（先天性凝血因子IX缺乏症）成人患者。2022年11月，该产品已在美国获批用于治疗血友病B成人患者，成为FDA批准的首款治疗血友病B成人患者的基因疗法。血友病B是一种危及生命的退行性疾病，患者由于基因出现突变，导致缺乏凝血因子Ⅸ（FIX）。患有该疾病的患者容易发生关节、肌肉和内脏器官出血，出现疼痛、肿胀和关节损伤。目前的治疗包括终生预防性输注凝血因子IX，以暂时替代或补充低水平的凝血因子。不过终身治疗也对患者的生活质量和幸福感产生重大影响。

江西省16个药品退出“双通道”

2月20日，江西省医保局发布公告，对本省进入国家医保目录的双通道药品进行了调整。针对2022年国家医保谈判竞价类的108个药品，江西将其中24个纳入双通道。这次16个原国家医保谈判药品退出了江西省的双通道管理，如达格列净片、甲磺酸仑伐替尼、枸橼酸伊沙佐米胶囊等。大部分推出药品为外企市占率较高的品种。

企业动态

艾伯维JAK抑制剂乌帕替尼在中国获批第4个适应症

2月20日，艾伯维（AbbVie）发布新闻稿称，其JAK抑制剂乌帕替尼缓释片在中国获批第四个适应症，用于治疗对一种或多种肿瘤坏死因子（TNF）抑制剂应答不佳或不耐受或禁忌的中度至重度活动性溃疡性结肠炎（UC）成人患者。据艾伯维新闻稿介绍，这是中国UC领域首个获批的口服选择性JAK抑制剂。

吉利德科学抗真菌新药在中国获批

2月20日，吉利德科学（Gilead Sciences）宣布，中国国家药监局已批准安必速（注射用两性霉素B脂质体，50mg）的上市许可申请，用于治疗侵袭性真菌病。据吉利德科学新闻稿介绍，该产品已经在全球范围内广泛使用30年，被誉为侵袭性真菌病治疗的 “金标准”，其在中国的获批将为侵袭性真菌病患者提供一个新的经验性抗真菌治疗的一线选择。

苏庇医药罕见病新药尼替西农在中国获批

2月20日，中国国家药监局NMPA发布的药品批准证明文件显示，苏庇医药申报的尼替西农原研药已在中国获批上市。公开资料显示，尼替西农由Swedish Orphan Biovitrum AB（SOBI）公司开发，是国际上治疗1型酪氨酸血症（HT-1）的首选药物。该药本次获批了口服混悬液和胶囊两个剂型，用于治疗成人和儿科患者的1型遗传性酪氨酸血症。尼替西农是一种4-羟苯丙酮酸双氧酶竞争性抑制剂，该酶在酪氨酸分解代谢途径中可上调延延胡索酰乙酰乙酸酶（FAH）。

上海医药引进新型抑酸剂申报上市

2月20日，上海医药发布公告称，其全资子公司上药信谊合作开发的新型抑酸剂信诺拉生酯胶囊（X842）的上市许可申请正式获得中国国家药品监督管理局受理，拟用适应症为反流性食管。公开资料显示，X842是上海医药6.9亿元自贵州生诺生物引进的一款抑酸新药，属于新一代钾离子竞争性酸阻断剂（P-CAB）口服药物。X842是新一代P-CAB口服药物，通过竞争性阻断H-K-ATP酶中的钾离子活性，抑制胃酸分泌。相较于传统质子泵抑制剂（PPI）药物，P-CAB药物具有起效快（首剂全效）、抑酸持久（夜间酸抑制良好）、方便服用（无需餐前服用）、不良反应少等优点。此前，X842已开展了反流性食管炎的3期临床试验，同时它还在探索针对幽门螺杆菌和十二指肠溃疡的适应症。

茂行生物通用型CAR-T产品获FDA孤儿药资格

2月20日，茂行生物发布新闻稿称，其自主研发的靶向B7-H3的同种异体通用型CAR-T细胞治疗产品MT027被美国FDA授予孤儿药资格，用于治疗复发性高级别胶质瘤。据茂行生物新闻稿介绍，在获得孤儿药资格后，MT027将有资格享受若干优惠政策，包括FDA对临床研究指导支持、特殊费用减免、在美国享受上市申请快速通道、上市后七年市场独占权等。基因编辑异体免疫细胞疗法可实现异体通用型CAR-T治疗，解决异体免疫细胞的移植物抗宿主病风险和排异问题，获得的异体CAR-T细胞可在患者体内实现长时间存续，进而发挥理想疗效。

远大蜀阳药业人凝血因子IX获批

2月20日，中国国家药监局官网公示，远大蜀阳药业申报的人凝血因子IX上市申请已获得批准。根据中国国家药监局药品审评中心优先审评公示，该药本次获批的适应症为：用于预防和治疗人凝血因子IX缺乏症（血友病B）导致的出血。公开资料显示，血友病是一种罕见的隐性遗传性出血性疾病，由于凝血因子缺乏，患者无法形成血小板凝集网络，终身面临极高的出血风险，临床表现为关节、肌肉和深部组织出血，也可表现为胃肠道、中枢神经系统等内部脏器出血等。若反复出血，不及时治疗可导致关节畸形或假肿瘤形成，严重者可危及生命。

罗欣药业引进的抑酸新药第2个适应症申报上市

2月21日，罗欣药业发布新闻稿称，其消化系统疾病领域创新药替戈拉生片（商品名：泰欣赞）治疗十二指肠溃疡的新适应症上市申请获得中国国家药品监督管理局受理。替戈拉生片是一款钾离子竞争性酸阻滞剂（P-CAB），通过竞争性地阻断H+/K+-ATP酶上的K+结合位点而起到抑制胃酸分泌的作用。和传统抑酸药物相比，替戈拉生片拥有30分钟快速起效、黏膜愈合率高、有效改善夜间酸突破、药物相互作用较少，且服药方便不受进食影响等特点。2022年4月，替戈拉生片在中国获批，用于治疗反流性食管炎。目前，该产品治疗反流性食管炎已通过中国医保谈判，并成功纳入新版医保目录。

君实生物抗PD-1单抗三阴性乳腺癌3期研究达主要终点

2月21日，君实生物公开资料显示，其研发的抗PD-1单抗特瑞普利单抗迎来两项重要进展：1）联合注射用紫杉醇（白蛋白结合型）治疗首诊IV期或复发转移性三阴性乳腺癌（TNBC）的3期注册研究（TORCHLIGHT研究）达到主要研究终点；2）联合顺铂和吉西他滨用于局部复发或转移性鼻咽癌患者的一线治疗、联合紫杉醇和顺铂用于不可切除局部晚期/复发或转移性食管鳞癌患者的一线治疗的上市许可申请，已获得英国药品和保健品管理局（MHRA）受理。

华东医药引进创新双特异性抗体申报临床

2月21日，中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网最新公示，华东医药全资子公司中美华东与Provention Bio共同递交了1类新药PRV-3279的临床试验申请。公开资料显示，这是一款靶向CD32b和CD79b的人源化双特异性抗体，华东医药以最高近1.9亿美元获得其两个临床适应症在大中华区的独家临床开发和商业化权益。研究发现，PRV-3279具有治疗B细胞介导的自身免疫性疾病和预防或降低生物治疗的免疫原性的潜力。

科伦博泰在港交所递交IPO申请

2月22日，科伦药业发布公告称，其控股子公司科伦博泰首次公开发行境外上市外资股（H股）并在香港联交所主板的上市申请获中国证监会受理。公开资料显示，科伦博泰成立于2016年，专注于生物技术药物及创新小分子药物开发，重点关注肿瘤、自身免疫、炎症和代谢疾病等重大疾病领域。目前，该公司已有10多个项目进入临床研究阶段，其中抗PD-L1单抗已在中国申报上市，靶向TROP-2的抗体偶联药物（ADC）已经被中国国家药监局（NMPA）纳入突破性治疗品种。

赛诺菲/再生元重磅IL-4/IL-13抑制剂拟纳入优先审评

2月22日，中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网最新公示，赛诺菲（Sanofi）申请的一项度普利尤单抗注射液新适应症拟纳入优先审评，拟用于治疗成人结节性痒疹。值得注意的是，该药治疗成人结节性痒疹的适应症也曾被美国FDA授予优先审评资格，并已于2022年9月获得FDA批准成为美国首个专门用于治疗结节性痒疹的药物。

和誉医药新一代FGFR抑制剂获批临床

2月22日，和誉医药宣布，其自主研发的新一代抗FGFR耐药突变抑制剂ABSK121临床试验获得中国国家药品监督管理局（NMPA）临床研究许可，即将开展针对晚期实体瘤的首次人体1期临床试验。据悉，ABSK121已于2022年11月在美国获批开展针对晚期实体瘤的临床试验。成纤维细胞生长因子受体（FGFR）在肿瘤细胞生长、存活、转移以及肿瘤血管生成中起着至关重要的作用。研究表明，FGFR基因的突变、易位、融合、重排及其它异常与多种肿瘤的生长有着紧密的关系。针对FGFR开发抑制剂可通过阻断肿瘤细胞中FGFR介导的信号通路来阻止癌细胞生长和扩散。

甘李药业甘精胰岛素在美国申报上市

2月23日，甘李药业宣布，其向美国FDA递交的甘精胰岛素注射液的生物制品许可申请（BLA），于近日收到正式受理通知，进入实质审查阶段。根据甘李药业新闻稿，其研发的甘精胰岛素（商品名为长秀霖）是一种长效胰岛素类似物，用于糖尿病患者基础血糖控制，每日只需注射1次。