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行业新闻

《药品生产质量管理规范》血液制品附录（修订稿）公开征求意见

12月26日，为全面落实血液制品上市许可持有人产品质量安全主体责任，加强对血液制品质量的监督管理，全面提升血液制品生产、检验环节信息化水平，国家药监局对《药品生产质量管理规范》血液制品附录进行了修订，现向社会公开征求意见。请于2024年1月5日前将有关意见通过电子邮件反馈至jianguansanchu@nmpa.gov.cn，邮件标题请注明“血液制品附录有关意见反馈”。

国办印发《关于推动疾病预防控制事业高质量发展的指导意见》

12月26日，国务院办公厅印发了《关于推动疾病预防控制事业高质量发展的指导意见》（以下简称《指导意见》）。

根据《指导意见》，到2030年，完善多部门、跨地区、军地联防联控机制，建成以疾控机构和各类专科疾病防治机构为骨干、医疗机构为依托、基层医疗卫生机构为网底，军民融合、防治结合、全社会协同的疾控体系，健全集中统一高效的传染病疫情监测预警和应急指挥体系，形成体制健全、机制顺畅、权责清晰、功能完善、运行高效、协同联动、保障有力的工作局面。

企业动态

诺和诺德创新PKR激动剂在中国申报临床

12月25日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，诺和诺德（Novo Nordisk）递交了1类新药etavopivat的临床试验申请，并获得受理。公开资料显示，etavopivat是一款选择性丙酮酸激酶-R（PKR）激动剂。2022年9月，诺和诺德通过11亿美元收购Forma Therapeutics公司从而获得了这款产品。根据诺和诺德官网，etavopivat正在被开发用于治疗镰状细胞贫血病（SCD）。SCD是一种慢性、渐进性与红细胞健康与寿命相关的遗传性疾病。

阿斯利康靶向CD123的ADC在中国申报临床

12月25日，CDE官网公示，阿斯利康（AstraZeneca）递交了1类新药AZD9829的临床试验申请，并获得受理。公开资料显示，这是一款靶向CD123的拓扑异构酶1抑制剂（TOP1i）-抗体偶联药物（ADC），正在美国开展1/2期临床研究。据文献报道，CD123是一种细胞表面蛋白，在包括急性髓系白血病（AML）和骨髓增生异常综合征（MDS）在内的几种血液系统恶性肿瘤中过表达，在正常造血干细胞中表达受限。与CD33等其他AML相关靶点相比，CD123的特点是在AML患者骨髓中高表达，而在健康供体骨髓中表达有限。

泰德制药AT2R拮抗剂获批临床

12月25日，CDE官网公示，中国生物制药附属公司泰德制药申报的1类新药TRD205片获批临床，拟开发用于治疗周围神经病理性疼痛（PNP）。公开资料显示，TRD205是一种血管紧张素II型2受体（AT2R）的新型拮抗剂，此前已向美国FDA提交试验用新药（IND）申请并获得受理。公开资料显示，AT2R表达于外周/皮肤巨噬细胞（MΦs），其激活是神经损伤部位痛觉敏化的关键触发因素。MΦs中AT2R的激活触发活性氧/氮的产生，从而引起被根神经节感觉神经元钙内流，诱导疼痛超敏反应。

普众发现CDH6靶向ADC获批临床

12月26日，CDE官网公示，普众发现（Multitude Therapeutics）申报的1类新药注射用AMT-707获批临床，拟开发治疗晚期实体瘤。公开资料显示，AMT-707是一款高度差异化的靶向CDH6的抗体偶联药物（ADC）。普众发现早先已经与昂阔医药（OnCusp Therapeutics）达成许可协议，后者获得在大中华区以外的全球范围内独家开发和商业化AMT-707（又称CUSP06）的权利。

华毅乐健基因药物获FDA孤儿药资格

12月26日，华毅乐健宣布公司自主研发的基因治疗产品GS1191-0445注射液获得美国FDA孤儿药资格，拟开发用于治疗型血友病A。GS1191-0445是一款以腺相关病毒（AAV8）为载体的基因治疗法。该产品通过静脉给药将人凝血因子Ⅷ基因导入血友病A患者体内，从而提高并长期维持患者体内凝血因子水平，以期达到“一次给药、长期有效”的对因治疗及预防出血的效果，有望提高患者的生存率和生活质量。此前，该GS1191-0445注射液已在中国获批临床，拟开发治疗先天性凝血因子VIII缺乏引起的血友病A患者。目前该产品正处于1期临床试验阶段。

先博生物双CAR-T细胞疗法获批临床

12月26日，先博生物宣布，其自主研发的SNC109注射液正式获CDE临床默示许可。SNC109注射液是先博生物基于BiTE CAR-T平台自主研发的一款双臂BiTE装甲的双CAR-T细胞疗法，拟开发用于治疗复发性胶质母细胞瘤患者。SNC109注射液是表面携带两个CAR分子的CAR-T细胞疗法，分别靶向在胶质母细胞瘤中表达的IL13Rα2和HER2。同时，这一CAR-T疗法还可以分泌靶向EGFR和EGFRvIII的多特异性抗体（BiTE） ，BiTE分子由两个纳米抗体（VHH）与一个单链可变片段（scFv）组成，通过柔性融合接头串联连接，能够激活自身T细胞发挥杀伤作用。

众生睿创1类新药上市申请获受理

12月26日，众生药业宣布其控股子公司众生睿创组织开展的拟用于治疗成人单纯性甲型流感的1类创新药物昂拉地韦片的新药上市申请获得中国国家药品监督管理局（NMPA）受理。公开资料显示，昂拉地韦是一款小分子RNA聚合酶PB2蛋白抑制剂。昂拉地韦片是具有明确作用机制的1类创新药物，临床上拟用于成人单纯性甲型流感的治疗。该产品通过作为“帽子”结构的类似物与PB2亚基结合，进而抑制RNA聚合酶复合物的复制功能正常启动，从而抑制病毒生命周期基因组的转录和复制等多种功能，达到抗甲型流感病毒的作用。

恒瑞医药发布吡咯替尼联合疗法临床数据

12月26日，恒瑞医药宣布，该公司开发的吡咯替尼联合多西他赛一线治疗HER2阳性转移性乳腺癌的开放、多中心2期临床研究（PANDORA）数据已在《自然》杂志子刊《自然·通讯》发表。该研究由中国科学院大学附属肿瘤医院（浙江省肿瘤医院）王晓稼教授牵头。研究结果表明，吡咯替尼与多西他赛的联合治疗显示出良好的抗肿瘤活性，并带来了无进展生存期（PFS）获益。吡咯替尼是恒瑞自主研发的口服HER1、HER2、HER4酪氨酸激酶抑制剂（TKI）。本次发表的PANDORA研究是一项全国多中心、单臂试验，旨在探索吡咯替尼联合多西他赛一线治疗HER2阳性晚期乳腺癌疗效与安全性。

圣因生物与信达生物将共同开发针对高血压的siRNA药物

12月27日，圣因生物与信达生物宣布达成战略合作协议，共同开发靶向血管紧张素原（Angiotensinogen，AGT）的小核酸（siRNA）候选药物SGB-3908用于治疗高血压。同时，信达生物获得该药物未来开发、生产和商业化的独家选择权。AGT是肾素-血管紧张素-醛固酮系统（RAAS）的最上游前体，该靶点在血压（BP）调节中的作用已得到证实，抑制AGT具有公认的抗高血压效果。SGB-3908是圣因生物基于其专有的小核酸药物开发平台LEAD（Ligand and Enhancer Assisted Delivery）开发的一款siRNA药物。

恒瑞医药靶向HER2的ADC启动3期临床

12月27日，中国药物临床试验登记与信息公示平台官网公示，恒瑞医药启动了注射用SHR-A1811治疗结直肠癌的3期临床研究。公开资料显示，SHR-A1811是一款HER2靶向抗体偶联药物（ADC），此前该药针对HER2阳性晚期结直肠癌的适应症已经被NMPA纳入突破性治疗品种。注射用SHR-A1811是恒瑞医药自主研发的以HER2为靶点的ADC疗法。它可通过与HER2表达的肿瘤细胞结合并内吞，在肿瘤细胞溶酶体内通过蛋白酶剪切释放毒素，诱导细胞周期阻滞从而诱导肿瘤细胞凋亡。该药此前已四次被CDE纳入突破性治疗品种。

博安生物两款Claudin18.2靶向药获FDA孤儿药资格

12月27日，博安生物宣布其自主开发的两款靶向Claudin18.2的在研产品——创新抗体BA1105、创新抗体偶联药物（ADC）BA1301已获得美国FDA授予的治疗胰腺癌适应症的孤儿药资格。Claudin 18.2蛋白是一种参与调控细胞间紧密连接的跨膜蛋白，能持续、稳定地在消化道肿瘤中高表达。研究发现，Claudin18.2在70%胃癌患者、50%胰腺癌患者和30%食管癌患者上表达，这使其成为具有较大潜力的抗肿瘤药物分子靶点。根据博安生物新闻稿介绍，BA1105是重组抗Claudin18.2全人源IgG1型单克隆抗体，用于治疗Claudin18.2阳性表达的晚期实体瘤。

复宏汉霖EGFR靶向ADC获FDA快速通道资格

12月27日，复宏汉霖宣布，基于与宜联生物的合作，该公司开发的EGFR靶向抗体偶联药物（ADC）注射用HLX42获得美国FDA授予快速通道资格，用于治疗经第三代EGFR酪氨酸激酶抑制剂治疗后疾病进展的EGFR突变的晚期/转移性非小细胞肺癌（NSCLC）。此前，HLX42用于治疗晚期/转移性实体瘤治疗的临床试验申请已经相继获得中国NMPA和FDA许可。根据复宏汉霖新闻稿介绍，HLX42为一款靶向表皮生长因子受体（EGFR）的新型ADC候选药物，是复宏汉霖首批进入临床阶段的ADC产品之一。

天广实CD3、GPRC5D、BCMA三抗获批临床

12月28日，CDE官网公示，天广实1类新药MBS314注射液获批临床，拟开发治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（r/r MM）。公开资料显示，MBS314注射液是一款CD3/BCMA/GPRC5D三特异性抗体。公开资料显示，BCMA主要在成熟B淋巴细胞和浆细胞中表达，它最大的特点之一就是在所有多发性骨髓瘤细胞中表达，是治疗多发性骨髓瘤理想的抗原靶点。GPRC5D是一种新型多发性骨髓瘤靶标，在多发性骨髓瘤细胞和非恶性浆细胞以及一些健康组织如皮肤和舌上皮细胞表面高度表达。