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行业新闻

CDE发布《治疗用重组蛋白产品临床试验申请病毒清除工艺平台验证技术指导原则（试行）》

1月16日，国家药监局药审中心（CDE）发布《治疗用重组蛋白产品临床试验申请病毒清除工艺平台验证技术指导原则（试行）》的通告(2024年第2号) 。病毒清除验证是生物制品病毒安全控制的重要保障之一，也是药学专业技术审评的重点和难点。近年来，伴随病毒安全控制研究的不断深入和先验知识的积累，采用病毒清除工艺平台验证进行病毒安全性评估逐步获得认可，为推进相关配套规范性文件、技术指导原则起草制定工作，在国家药品监督管理局的部署下，药审中心组织制定了《治疗用重组蛋白产品临床试验申请病毒清除工艺平台验证技术指导原则（试行）》（见附件）。根据《国家药监局综合司关于印发药品技术指导原则发布程序的通知》（药监综药管〔2020〕9号）要求，经国家药品监督管理局审查同意，现予发布，自发布之日起施行。

《抗肿瘤药物说明书安全性信息撰写技术指导原则》发布

1月16日，为鼓励抗肿瘤新药研发，在国家药品监督管理局的部署下，CDE组织制定了《抗肿瘤药物说明书安全性信息撰写技术指导原则》（见附件）。根据《国家药监局综合司关于印发药品技术指导原则发布程序的通知》（药监综药管〔2020〕9号）要求，经国家药品监督管理局审查同意，现予发布，自发布之日起施行。

企业动态

科济药业靶向GPC3的CAR-T产品获批临床

1月15日，科济药业（CARsgen）宣布，靶向磷脂酰肌醇蛋白聚糖-3（GPC3）的自体CAR-T细胞候选产品CT011已在中国获批临床，拟开发用于治疗手术切除后出现复发风险的GPC3阳性的IIIa期肝细胞癌患者。CT011是一种用于治疗肝细胞癌的自体GPC3细胞候选产品，可表达整合了人源化GPC3特异性单链片段变体的CAR，旨在有效靶向和消除细胞表面上携带GPC3蛋白的肝细胞癌。CT011曾于2019年获得中国国家药监局（NMPA）的IND批准，用于治疗GPC3阳性实体瘤患者。科济药业已在中国完成了这项1期临床试验的患者入组。

和其瑞医药单抗新药1b期临床获积极成果

1月15日，和其瑞医药宣布，该公司已完成靶向泌乳素受体（PRLR）的单克隆抗体HMI-115治疗雄激素性脱发的临床1b期研究，并取得积极结果。结果显示，在试验结束时，12名男性患者的平均目标区域非毳毛数量与基线相比，每平方厘米增加了14根。此毛发增加具有统计学意义，提示可信的治疗效果。据和其瑞医药新闻稿介绍，HMI-115抗体已在动物模型包括非人灵长类模型和人体安全性方面展现出优异的特质，其针对两个主要适应症（子宫内膜异位症和雄激素型秃发）的治疗目前均已取得美国FDA和NMPA批准开展2期临床试验。2019年4月，和其瑞医药与拜耳（Bayer）就该产品签署了一项全球独家许可协议，由和其瑞医药在全球开展多个适应症的开发和产业化。

石药集团双特异性融合蛋白在美国获批临床

1月15日，石药集团宣布其开发的双特异性融合蛋白药物JMT106的临床试验申请已获美国FDA批准，可在美国开展临床试验。这是一款以GPC3和干扰素受体为靶点的双特异性融合蛋白药物，本次获批的临床试验适应症为GPC3阳性实体瘤。根据石药集团新闻稿，JMT106通过GPC3抗体的靶向性杀伤肿瘤细胞，同时激活由干扰素受体介导的肿瘤微环境免疫调控作用。临床前研究显示，该产品的适应症广泛，在肝癌、肺癌和卵巢癌等恶性肿瘤模型中具有较为显著的抗肿瘤作用，并具有良好的安全性，极具临床开发价值。

齐鲁制药雷珠单抗生物类似药在欧盟获批

1月15日，齐鲁制药宣布其雷珠单抗注射液生物类似药获得欧洲药品管理局上市批准。公开资料显示，这是一种重组抗VEGF人源化单克隆抗体Fab注射液，研发代号为QL1205。雷珠单抗注射液是一款眼科重组抗VEGF（血管内皮生长因子）人源化单克隆抗体Fab片段，靶向抑制人血管内皮生长因子A（VEGF-A）。雷珠单抗可通过结合并阻断VEGF受体来阻止血管内皮细胞增殖、新血管生成和血管渗漏，并促进已有的新生血管消退。该药原研产品由罗氏（Roche）旗下基因泰克（Genentech）和诺华（Novartis）合作开发，已在中国获批多个适应症，包括湿性年龄相关性黄斑变性、糖尿病黄斑水肿、视网膜静脉阻塞和继发的黄斑水肿、脉络膜新生血管、糖尿病视网膜病变、早产儿视网膜病变等。

荣昌生物ADC与信达生物PD-1抑制剂联合用药获批临床

1月15日，荣昌生物宣布，与信达生物合作的一项注射用RC88联合抗PD-1单抗信迪利单抗治疗晚期恶性实体瘤患者的1/2a期临床研究获得CDE批准。RC88为一款新型间皮素（MSLN）靶向抗体偶联药物（ADC）。根据荣昌生物新闻稿介绍，RC88是一种新型MSLN靶向ADC，采用了荣昌生物研发的创新桥接技术进行抗体、药物连接，结构包括MSLN靶向抗体、可裂解连接子以及小分子细胞毒素。临床前研究结果显示，该产品与肿瘤细胞表面MSLN结合后，内吞进入细胞内，经蛋白酶切割释放小分子后发挥杀伤作用，使肿瘤细胞阻滞于G2/M期，从而诱导肿瘤细胞凋亡。RC88与PD-1/L1等免疫检查点抑制剂类药物联用能诱导免疫原性细胞死亡的发生，释放一系列信号分子进一步激活T细胞，增强肿瘤免疫反应，协同产生更强的抗肿瘤作用。

诺诚健华BCL2抑制剂在美国获批临床

1月16日，诺诚健华宣布，其自主研发的BCL2抑制剂ICP-248已获得美国FDA批准开展临床研究，成为公司第五款在美国获批临床的创新药。据悉，这是一项评估ICP-248在血液肿瘤患者中的安全性、耐受性、药代动力学和初步疗效的1期研究。ICP-248是一款新型口服高选择性BCL2抑制剂。BCL2是细胞凋亡通路的重要部分，在多种血液系统恶性肿瘤有过度表达。ICP-248可激活内源性线粒体凋亡通路，从而导致癌细胞迅速凋亡，发挥抗肿瘤作用。该产品旨在单药或联合治疗各种恶性血液肿瘤。其1期剂量递增试验正在中国进行，初步的研究结果展示了良好的安全性和有效性。

康方生物CD47单抗三联疗法获批临床

1月16日，康方生物宣布，其自主研发的新一代CD47单抗AK117联合维奈克拉（VEN）联合阿扎胞苷（AZA），治疗初治不适合标准诱导化疗的急性髓系白血病（AML）患者的2期临床试验申请已获得CDE批准。莱法利单抗（AK117）是康方生物自主研发的新一代人源化lgG4单克隆抗体，可与肿瘤细胞上表达的CD47结合，阻断CD47与其受体SIRPα的相互作用，增强吞噬细胞对肿瘤细胞的吞噬活性，从而抑制肿瘤生长。研究表明，抗CD47单抗联合阿扎胞苷（AZA）和维奈克拉（VEN），在AML中具有潜在的协同抗肿瘤作用。VEN联合AZA可增加AML细胞系和AML原始细胞表面吞噬前信号钙网蛋白表达，同时也提升了CD47的表达。因此，抗CD47单抗联合VEN和AZA可显著提高巨噬细胞介导的AML细胞吞噬作用。

药物牧场ALPK1抑制剂获FDA儿科罕见病资格认定

1月16日，药物牧场（Drug Farm）宣布，美国FDA授予该公司ALPK1抑制剂新药DF-003儿科罕见病资格认定，用于治疗ROSAH（视网膜营养不良、视神经水肿、脾肿大、无汗症和头痛）综合征患者。公开资料显示，DF-003已于2023年7月获得FDA批准临床试验。据药物牧场新闻稿介绍，DF-003是一种口服、强效、高选择性ALPK1激酶抑制剂。ALPK1是心脏和肾脏病理中调节炎症通路的关键靶点。DF-003可抑制ALPK1和导致ROSAH患者致病的ALPK1相关的T237M驱动突变。该药物在心脏和肾脏动物疾病模型以及ROSAH转基因小鼠模型中展现出显著临床前活性。此外，DF-003具有良好的类药特性，包括较低的脱靶风险和药物相互作用风险，以及符合人体每日一次给药的半衰期。

齐鲁制药ALK/ROS1抑制剂获批新适应症

1月16日，NMPA官网最新公示，齐鲁制药申报的伊鲁阿克新适应症上市申请已获得正式批准。根据齐鲁制药早前发布的新闻稿，伊鲁阿克是一款新型口服间变性淋巴瘤激酶（ALK）/ROS1抑制剂，此次获批用于一线治疗ALK阳性的非小细胞肺癌（NSCLC）。齐鲁制药针对ALK-TKI领域现存难题制定了系列标准，伊鲁阿克可抑制不同融合类型的野生型及ALK抑制剂耐药突变的ALK激酶活性；同时，它还能有效抑制不同融合类型ROS1激酶的活性，具有起始剂量低、起效迅速、安全窗宽等特点。临床研究证实，该产品在携带ALK或ROS1重排的晚期NSCLC患者中表现出了良好的安全性和有希望的抗肿瘤活性。2023年6月，伊鲁阿克片获NMPA上市批准，用于治疗既往接受过克唑替尼治疗但疾病仍有进展、或对克唑替尼不耐受的ALK阳性的局部晚期或转移性NSCLC患者。

奥赛康药业注射用右兰索拉唑获批上市

1月17日，奥赛康药业宣布该公司改良型新药注射用右兰索拉唑已获得NMPA批准上市，用于治疗口服疗法不适用的伴有出血的胃、十二指肠溃疡。右兰索拉唑属于质子泵抑制剂（PPI），通过抑制胃壁细胞酸生成部位的H+-K+-ATP酶的活性而抑制胃酸分泌，可用于胃溃疡、十二指肠溃疡、反流性食管炎的治疗，对幽门螺杆菌有抑制作用。据奥赛康公开资料介绍，右兰索拉唑为兰索拉唑的R-异构体，其体内活性是左兰索拉唑的5-10倍，是兰索拉唑的主要活性成分。与左旋体和消旋体相比，右兰索拉唑具有更好的药代动力学和药效学特性，从而可以发挥更强、更持久的抑酸作用。

君实生物特瑞普利单抗3期研究再获JAMA主刊发表

1月17日，君实生物宣布，抗PD-1单抗特瑞普利单抗联合化疗用于可切除非小细胞肺癌（NSCLC）围手术期治疗的3期NEOTORCH研究获国际权威期刊《美国医学会杂志》（JAMA）发表。这也是特瑞普利单抗第二项登顶JAMA主刊的3期临床研究，该研究由上海交通大学医学院附属胸科医院陆舜教授牵头开展。特瑞普利单抗是一款以PD-1为靶点的单抗药物，目前已在中国获批7项适应症，并已在全球（包括中国、美国、东南亚及欧洲等地）开展了覆盖超过15个适应症的40多项由君实生物发起的临床研究。根据君实生物新闻稿，NEOTORCH研究是一项抗PD-1单抗用于NSCLC围手术期（涵盖新辅助及辅助治疗）治疗达到无事件生存期（EFS）阳性结果的3期临床研究。该研究旨在比较特瑞普利单抗或安慰剂联合化疗用于可切除II-III期NSCLC患者围手术期治疗的疗效和安全性。