NEWS

行业新闻

新药可在浦东新区参照国际定价

1月22日，中共中央办公厅、国务院办公厅近日印发了《浦东新区综合改革试点实施方案（2023－2027年）》，明确提出依照有关规定允许生物医药新产品参照国际同类药品定价，支持创新药和医疗器械产业发展。具体来看，一是在“构建产业发展生态”部分，《方案》提出要建立生物医药协同创新机制，推动医疗机构、高校、科研院所加强临床科研合作，依照有关规定允许生物医药新产品参照国际同类药品定价，支持创新药和医疗器械产业发展。支持建设符合国际医学伦理和管理运营规则的长三角医用组织库。二是在“完善开放合作的国际协同创新机制”部分，《方案》提出要探索制定人工智能、生物医药等全球重大前沿科技领域伦理规则，建立协同审查机制，构建伦理审查快速通道。

药监局就已上市境外药品转移至境内生产相关注册事宜征求意见

1月24日，国家药监局综合司发布，公开征求《关于优化已在境内上市的境外生产药品转移至境内生产的药品上市注册申请相关事宜的公告》意见。《公告》表示，为进一步优化外商投资环境，促进医药行业高质量发展，提高药品可及性，满足人民群众的用药需求，国家药监局组织起草了《关于优化已在境内上市的境外生产药品转移至境内生产的药品上市注册申请相关事宜的公告（征求意见稿）》。现向社会公开征求意见。

本次公开征求意见的时间为2024年1月25日至2月23日。相关意见请反馈至yhzcszhc@nmpa.gov.cn，并在电子邮件主题注明“单位/个人名称—境外生产药品转移至境内生产的药品上市注册申请征求意见反馈”。

医疗器械包装标准化技术归口单位成立

1月25日，为推动医疗器械产业高质量发展，贯彻落实《国家药品监督管理局 国家标准化管理委员会关于进一步促进医疗器械标准化工作高质量发展的意见》，进一步完善医疗器械标准化组织体系，国家药监局决定成立医疗器械包装标准化技术归口单位。

企业动态

拓新天成CAR-T产品在中国获批临床

1月22日，拓新天成（Tcelltech）宣布其“TX103 CAR-T细胞”获中国国家药品审评中心（CDE）的新药临床试验默示许可，用于治疗恶性脑胶质瘤。TX103是一种靶向B7-H3（CD276）的CAR-T细胞治疗药物。此前，该药已获得美国FDA授予的孤儿药资格，并获FDA批准开展临床试验。

卫材宣布痛风治疗新药在中国申报上市

1月22日，卫材（Eisai）宣布多替诺雷片新药上市申请已获中国国家药监局药品审评中心（CDE）受理。多替诺雷片（dotinurad）是一款促尿酸排泄药，此前已经于2020年在日本获批用于治疗高尿酸血症和痛风。多替诺雷是一种新型痛风治疗药物，通过选择性抑制与肾脏中尿酸重吸收有关的尿酸盐转运蛋白（URAT1），抑制尿酸重吸收并降低血尿酸水平。

辉瑞新型RSV疗法在中国启动2/3期临床

1月22日，中国药物临床试验登记与信息公示平台官网公示，辉瑞（Pfizer）已经启动一项国际多中心（含中国）2/3期临床研究，旨在确定研究药物sisunatovir是否可安全预防成人呼吸道合胞病毒（RSV）感染者进展为重症。公开资料显示，sisunatovir是一款靶向RSV的新型抗病毒疗法，辉瑞此前以高达5.25亿美元收购ReViral公司，从而获得这款产品。

九源基因在港交所递交IPO申请

1月22日，香港证券交易所网站公示显示，九源基因已向港交所递交IPO申请并获得受理。九源基因创立于1993年，拥有超30年研发、生产和商业化生物药品及医疗器械的经验。该公司致力于将基因工程应用于医药行业，专注于骨科、代谢疾病、肿瘤及血液四大治疗领域，并已经拥有8款已上市产品，超过10款在研产品。

康方生物公布卡度尼利联合疗法最新临床结果

1月23日，康方生物宣布其PD-1/CTLA-4双抗卡度尼利联合仑伐替尼和经肝动脉化疗栓塞（TACE）用于中晚期不可切除肝细胞癌（uHCC）的2期临床AK104-216研究成果发表于第21届美国临床肿瘤学会胃肠道肿瘤研讨会（ASCO GI 2024）。初步研究结果显示，该联合疗法治疗中晚期uHCC的肿瘤缓解率高，可有效控制肿瘤进展，给患者带来持久的生存获益。

辉大基因新型DNA编辑疗法获FDA孤儿药资格

1月23日，辉大基因宣布，美国FDA授予该公司CRISPR-Cas12 DNA编辑疗法HG302孤儿药资格，用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）。HG302此前已经获FDA授予治疗DMD的儿科罕见病药物资格。HG302是辉大基因开发的一种新型CRISPR DNA编辑疗法，通过单个病毒载体将高保真Cas12（hfCas12Max）和靶向人DMD基因第51号外显子剪接供体（SD）位点的CRISPR RNA递送到肌肉中。

先博生物双CAR-T疗法获FDA孤儿药资格

1月23日，先博生物宣布收到美国FDA正式回复，其自主研发的SNC109注射液被授予孤儿药资格，用于治疗恶性胶质瘤。公开资料显示，SNC109注射液是先博生物基于BiTE CAR-T平台自主研发的一款携带两个CAR分子的双CAR-T细胞疗法。此前，该产品已获得中国CDE的临床默示许可。

荃信生物抗IL-4Rα单抗拟纳入突破性治疗品种

1月23日，CDE官网公示，荃信生物申报的QX005N注射液拟纳入突破性治疗品种，针对适应症为成人中重度结节性痒疹。公开资料显示，QX005N是一款以人IL-4受体α亚基（IL-4Rα）为靶点的创新型人源化单克隆抗体。QX005N注射液为荃信生物的核心产品之一，是一款IL-4Rα靶向人源化单克隆抗体。根据荃信生物早先新闻稿介绍，QX005N已获批开展用于治疗成人中重度特应性皮炎、结节性痒疹、慢性鼻窦炎伴有鼻息肉、慢性自发性荨麻疹、哮喘及慢性阻塞性肺疾病的临床试验许可。

荣昌生物公布ADC联合PD-1抑制剂临床结果

1月23日，荣昌生物宣布，维迪西妥单抗（RC48）联合特瑞普利单抗治疗HER2表达晚期胃癌及其他实体瘤的中国多中心1期临床研究发表于《柳叶刀》子刊eClinicalMedicine。据悉，该研究首次在HER2阳性和HER2低表达胃癌患者中探索了抗体偶联药物（ADC）联合免疫治疗的安全性和疗效。维迪西妥单抗是荣昌生物研发的靶向HER2的ADC，目前已有胃癌、尿路上皮癌两大适应症获批上市。该药物采具有专一的靶向性、更高的疗效及更好的安全性。

远大医药mRNA治疗性肿瘤疫苗获批临床

1月23日，CDE官网公示，远大医药附属公司奥罗生物1类新药ARC01获批临床，拟用于治疗复发和转移性人类乳头瘤病毒16型（HPV-16）阳性实体瘤。公开资料显示，ARC01是一款mRNA治疗性肿瘤疫苗。远大医药新闻稿显示，ARC01作为一款mRNA治疗性肿瘤疫苗，通过脂质体纳米颗粒（LNP）递送技术，将编码HPV-16中E6和E7抗原的mRNA转染自体细胞并翻译出相应的抗原，在TriMix免疫佐剂共同作用下刺激机体产生特异性的体液免疫和细胞免疫，最终达到抗肿瘤的效果。

药明合联与韩国Celltrion公司就抗体偶联药物综合服务签署合作备忘录

1月24日，专注于提供抗体偶联药物（ADC）等生物偶联药物端到端CRDMO服务的药明合联（WuXi XDC），与韩国生物制药公司Celltrion Inc.,一家致力于研究、开发和生产创新疗法，以改善全球人民生活的企业，宣布签署合作备忘录（MOU），为包括抗体偶联药物（ADC）在内的生物偶联药开发和生产提供全面的综合服务。根据合作备忘录，Celltrion将委托药明合联作为主要服务提供商，在全球范围内为每个综合项目提供从工艺开发到GMP生产的服务。

先为达生物口服长效GLP-1激动剂1期临床获积极结果

1月24日，先为达生物宣布口服伊诺格鲁肽片剂1期临床试验已完成的4个试验组取得积极结果。伊诺格鲁肽（ecnoglutide）是一种具有cAMP偏向性的长效胰高血糖素样肽-1（GLP-1）激动剂，正在开发用于治疗2型糖尿病和肥胖适应症。GLP-1激动剂可有效治疗2型糖尿病和肥胖症，并显示出治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的潜力。

博安生物两款Claudin18.2靶向新药再获FDA孤儿药资格

1月24日，博安生物宣布，其自主开发的两款靶向Claudin18.2的在研产品——创新抗体BA1105、创新抗体偶联药物（ADC）BA1301再次获得美国FDA授予的孤儿药资格，用于治疗胃癌（包括胃食管连接部癌）。此前，BA1105和BA1301已在美国获得用于治疗胰腺癌的孤儿药资格。Claudin18.2蛋白是一种参与调控细胞间紧密连接的跨膜蛋白，能持续、稳定地在消化道肿瘤中高表达。

驯鹿生物CAR-T产品新适应症获批临床

1月25日，CDE官网公示，驯鹿生物递交的BCMA靶向CAR-T产品伊基奥仑赛注射液新适应症获批临床，拟用于治疗难治性全身型重症肌无力。公开资料显示，伊基奥仑赛已于2023年6月在中国获批上市，用于治疗复发/难治多发性骨髓瘤（MM）。本次重症肌无力新药临床试验申请（IND）的获批进一步拓展了伊基奥仑赛注射液的适应症范围，这也是其继视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）后获批IND的第二个自免领域适应症。

拜耳宣布阿柏西普8mg在中国申报上市

1月25日，拜耳（Bayer）公司宣布CDE已受理阿柏西普8mg用于治疗新生血管性（湿性）年龄相关性黄斑变性（nAMD）的上市申请。临床结果表明，48周时，相较于阿柏西普2mg固定每8周治疗，阿柏西普8mg显示出前所未有的药效持久性，治疗间隔长达16周，且视力改善相当，积液被快速有效控制。公开资料显示，阿柏西普是一款VEGF抑制剂，由拜耳和再生元（Regeneron）开发。

阿斯利康新型PRMT5抑制剂获批临床

1月25日，CDE官网公示，阿斯利康申报的1类新药AZD3470薄膜衣片获批临床，拟开发治疗MTAP缺陷型晚期/转移性实体瘤。公开资料显示，这是一款特异性靶向甲基硫代腺苷（MTA）和蛋白质精氨酸甲基转移酶5（PRMT5）复合物的新一代PRMT5抑制剂。PRMT5抑制剂是一类新兴的抗肿瘤药物，也是继PARP抑制剂之后下一波有潜力的“合成致死”疗法之一。“合成致死”是指两个非致死基因同时被抑制，导致细胞死亡的现象。利用这一机制找到肿瘤中的特异突变，再找到它的“合成致死搭档”，将有望特异性杀死癌细胞。公开资料显示，PARP抑制剂是首个利用“合成致死”概念在临床上取得成功的药物。

博奥信抗SIRPα单抗在美国获批临床

1月25日，博奥信宣布其抗SIRPα单克隆抗体药物分子BSI-082的新药临床试验申请（IND）获得美国FDA批准。公开资料显示，BSI-082是全人源抗SIRPα拮抗性单克隆抗体，具有与广泛抗肿瘤药物联合用药的潜能，拟开发用于治疗多种血液瘤及实体瘤。靶向CD47/SIRPα药物的有效性在多种肿瘤模型上已得到证实。