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5月3日，费城，Latus Bio，一家开发新型中枢神经系统疾病基因治疗候选药物的生物技术公司，宣布完成5400万美元的A轮融资。本轮融资由8VC和DCVC Bio领投。迄今为止， Samsung Life Science Fund（由Samsung C&T, Samsung Biologics, Samsung Bioepis和Samsung Venture Investment Corporation创建）、费城儿童医院基金会、Benjamin Franklin Technology Partners、Modi Ventures和Gaingels已作为协同合作伙伴加入。

Latus起源于费城儿童医院（CHOP）联合创始人Beverly Davidson教授的实验室，正在开发中枢神经系统基因治疗候选药物，使用已用于识别和设计新型腺相关病毒（AAV）衣壳变体的专有技术，旨在显示出前所未有的活性、特异性和安全性。

AAV介导的基因治疗长期以来一直有望治疗遗传性中枢神经系统疾病；但是，到目前为止，它由于不能以必要的特异性转导特定的CNS亚结构和细胞类型而受到限制。这些限制导致了对高剂量注射的依赖，这会导致脱靶毒性和难以扩大生产规模。Latus的专有技术旨在通过在非人类灵长类动物（“NHP”）中直接进行大规模平行和公正的新型AAV衣壳筛选，直接应对这些挑战。在这些临床前NHP模型中，Latus的衣壳变体在精准的中枢神经系统位置显示出高基因表达，具有靶细胞特异性，且组织外活性最小甚至没有。根据这些临床前数据，Latus计划在临床研究中使用低剂量的候选产品，目的是提高安全性并使生产成功。

Latus首席执行官P.Peter Ghoroghchian表示：“我们很高兴能够介绍Latus和我们开发AAV介导的基因疗法的新方法，我们相信这些方法有可能改变遗传性中枢神经系统疾病的治疗格局。随着我们A轮融资的初步完成，我们准备加快开发CLN2疾病和亨廷顿舞蹈症的创新候选药物，计划在2025年底进行首次人体给药，以应对这些具有挑战性的条件。”

Latus是一家以患者为中心、以产品为导向的基因治疗公司，由费城儿童医院首席科学战略官、Spark Therapeutics联合创始人Beverly Davidson教授的学术实验室成员创立。公司的管理团队由基因治疗和神经科学领域经验丰富、备受尊敬的领导者组成。该团队由首席执行官P.Peter Ghoroghchian领导，他是一位医生科学家和连续的生物技术企业家，在推进创新疗法从平台识别到临床前发现以及通过成功的临床开发方面拥有丰富的经验。Latus联合创始人Beverly Davidson教授和Latus首席科学官Jang Ho Cha博士最近获得了2023年遗传病基金会的变革研究奖，以表彰他们在推进亨廷顿舞蹈症研究方面的创新方法。该奖项旨在通过资助合作研究团队，将亨廷顿舞蹈症领域最具创新性的工作从概念转变为实践，这些团队专注于创造新的疾病改良疗法，并将新的见解转化为亨廷顿舞舞蹈症研究领域；2023年转化研究奖是遗传病基金会有史以来最大的一笔拨款。

Peter Ghoroghchian最近担任Ceptur Therapeutics的联合创始人、总裁兼首席执行官。他之前是Repertoire Immune Medicines的高级副总裁兼治疗开发主管，Poseida Therapeutics的首席技术官，以及Vindico NanoBioTechnology的联合创始人兼首席科学官。在其职业生涯的早期，Ghoroghchian博士是Dana-Farber癌症研究所Susan F.Smith妇女癌症中心的主治医师，并作为麻省理工学院科赫综合癌症研究所的Charles W.和Jennifer C.Johnson临床研究员管理着一个独立的研究实验室。

Jang Ho Cha医学博士，神经学家和神经科学家，致力于神经退行性疾病的研究和治疗。在加入Latus之前，Cha博士曾在诺华生物医学研究所（NIBR）和默沙东担任领导职务，负责神经科学转化医学（Translational Medicine for Neuroscience）。他曾在遗传病基金会科学咨询委员会任职，担任美国亨廷顿舞蹈症学会董事会主席，也是帮助发现亨廷顿舞舞蹈症HTT基因团队的一员。Cha博士还在马萨诸塞州总医院和哈佛医学院有着长期的学术生涯，在那里他治疗神经系统疾病患者，并经营着一个专注于亨廷顿舞蹈症分子机制的独立研究实验室。

John Connelly是一位经验丰富的生物技术高管，他曾领导药物开发团队将治疗方法从发现推向临床。在加入Latus之前，Connelly先生是Akouos的投资组合战略和研发运营高级副总裁，领导开发一种新型设备，该设备能够将AAV候选药物直接输送到耳蜗中，用于治疗遗传性听力损失。在加入Akouos之前，Connelly先生曾在Voyager Therapeutics担任项目和联盟管理副总裁，并共同领导Voyager帕金森氏症临床项目。Connelly先生的职业生涯始于Genzyme，在那里担任了许多项目管理职位，最终领导了罕见病项目管理职能。