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据美国FDA提供的公布结果，FDA在2018年11月份共陆续批准了8款新药，包含7个新分子实体和1个新生物制品;其中就有5个品种为孤儿药，详见表1.

表1 2018年11月FDA批准新药情况

孤儿药获批品种介绍

罕见病是一组发病率和患病率极低的疾病。目前国际确认的罕见病约占人类疾病的10%，其中约80%是由于基因缺陷导致的。药物治疗是应对罕见病的主要手段，用于预防、诊断、治疗罕见疾病的药物称为“孤儿药”。

本月FDA批准的5款孤儿药分别可用于治疗实体瘤、血液性疾病及肌无力综合征，详见下文。

Lorbrena（Lorlatinib）

间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性非小细胞肺癌

11月2日，美国FDA批准辉瑞公司研发的第三代ALK酪氨酸激酶抑制剂Lorbrena(lorlatinib，劳拉替尼)上市，用于治疗ALK阳性转移性非小细胞肺癌患者。

针对大多数ALK阳性NSCLC患者在使用克唑替尼1年后会产生耐药，目前有ALK二代靶向药物Ceritinib、Alectinib、Brigatinib等。Lorlatinib对克唑替尼及第二代ALK抑制剂耐药的肺癌均有效。FDA已经授予其突破性疗法和孤儿药地位。

Gamifant （Emapalumab-lzsg）

儿童或成年原发性噬血细胞淋巴组织细胞增多症（HLH）

11月20日，美国FDA批准干扰素γ(IFNγ)抗体Gamifant(Emapalumab-lzsg)上市，适应症为治疗儿童或成年原发性噬血细胞淋巴组织细胞增多症。HLH是一种非常罕见的高发病率和高死亡率的高度炎症综合征。这是FDA批准的首例针对HLH的疗法。

该药物获批之前，造血干细胞移植是治疗该疾病的唯一方法。而近期治疗目标为迅速控制炎性急症，并为移植做准备。目前，在移植前使用的常规诱导疗法包括甾体类和化学疗法，但这些药物未被特别批准用于治疗HLH。

Daurismo（Glasdegib）

急性骨髓性白血病（AML）

11月21日，美国FDA批准辉瑞公司的另一款肿瘤治疗药物Daurismo(glasdegib)，临床与低剂量阿糖胞苷化疗联用，治疗新确诊的75岁以上，或因慢性健康问题和疾病无法使用高强度化疗的AML患者。

Daurismo是一款Hedgehog信号通路抑制剂，也是首款获得FDA批准治疗AML的Hedgehog信号通路抑制剂。

Vitrakvi （Larotrectinib）

成人和儿童实体瘤

11月26日，新型抗癌药物Vitrakvi在美国上市，用于成人和儿童实体瘤的治疗。该药物基于不同肿瘤的共同“生物标记物”，是FDA批准的第一个不区分肿瘤来源用于初始治疗的方法。

具体适应症：该抗癌药可用于治疗携带NTRK基因融合的成人和儿童，并且没有产生已知的抗性突变;局部晚期或转移性实体瘤，而手术切除风险较大，没有有效替代治疗方案。

Firdapse（Amifampridine）

Lambert-Eaton肌无力综合征（LEMS）

11月28日，Catalyst制药公司的Firdapse(amifampridine)获批上市，用于治疗成人Lambert-Eaton肌无力综合征患者。Firdapse是美国市场首个获准治疗LMES的药物。

LEMS是一种罕见的影响神经肌肉接头传导功能的自身免疫性疾病。据估计,在全球范围内，LEMS的发病率为3/100万。

结语

在前10个月中，FDA已经批准的孤儿药有24个，占总获批品种数量的一半(艾美达文章：2018年10月美国FDA批准新药概况)，可见美国在孤儿药研发领域的重要性。2018年还剩1个月的时间，还有哪些新药、孤儿药获批?还会有新增药物填补罕见病领域空白?我们拭目以待吧~~