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据美国FDA提供的公布结果，FDA在2018年10月份共陆续批准了6款新药，包括5个新分子实体和1个新生物制品;此前三季度，FDA已批准了41款新药，距2018年结束还剩2个月，预计获批的新药数量将突破50个，创下历史新高。

在10月份获批的6款新药中，包含2个抗生素品种、2个孤儿药品种、其他2个品种分别用于治疗乳腺癌及流感，详见表1.

表1 2018年10月FDA批准新药情况

数据来源：FDA(点击图片可放大)

一、四环素类抗生素

Sarecycline、Omadacycline

10月份FDA批准了两款四环素类抗生素：Sarecycline属于窄谱四环素衍生抗生素，具有抗炎作用，用于治疗9岁以上人群的中重度痤疮;而Omadacycline属于广谱抗生素，是新一代氨基甲基环四环素，具有抗革兰氏阳性、革兰氏阴性和非典型细菌的广谱活性。用于治疗社区获得性细菌性肺炎、急性细菌性皮肤和皮肤结构感染。

二、孤儿药

Inotersen、Elapegademase-lvlr

Inotersen是一种反义寡核苷酸药物，用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性(hATTR)。此前FDA已批准另一款治疗hATTR药物——Alnylam公司的Patisiran。(hATTR是一种以转甲状腺素蛋白为沉积物的淀粉样变性，是临床上一种罕见的疾病。)

Elapegademase-lvlr是一种新的酶替代疗法，用于治疗腺苷脱氨酶缺乏性的重度联合免疫缺陷症(ADA-SCID)儿童及成人患者。(ADA-SCID是一种超罕见且极具破坏性的遗传性疾病。受ADA-SCID 影响的患者其免疫系统受损，使病人不能抵抗细菌、病毒和真菌的感染。)

三、乳腺癌治疗药

Talazoparib

Talazoparib是FDA批准的第4款PARP抑制剂，用以治疗携带BRCA突变的、HER2阴性的局部晚期或转移性乳腺癌患者。其他3款PARP抑制剂分别为Olaparib(卵巢癌、乳腺癌)、Rucaparib(卵巢癌)和Niraparib(卵巢上皮癌、输卵管癌或原发性腹膜癌)。

四、流感治疗药物

Baloxavir Marboxil

Baloxavir Marboxil是一款具有创新作用机制的抗流感新药。它通过抑制流感病毒中的cap-依赖型核酸内切酶起到抑制病毒复制的作用。本品也能够治疗对奥司他韦(Oseltamivir)产生抗性的病毒株和禽流感病毒株(H7N9.H5N1)。

整体来看，截至目前FDA批准的新药(详见表2)涉及多个疾病领域(肿瘤、艾滋病、抗感染、偏头痛、罕见病等)，针对不同疾病的临床需求。值得注意的是，在获批品种中近一半的药物为罕见病用药(详见表2蓝色标记部分)，这充分体现了美国对于罕见病患者的重视。

表2  2018年前10个月美国FDA批准新药概况

数据来源：FDA(点击图片可放大)