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在上周五，利好进口药的政策将于今年5月1日正式实施，这意味着中国医药市场的大门将彻底向国际新药敞开，那些以国际已经非常成(zuo)熟(lan)而国内起步较晚的研究领域，为主攻方向的研发企业，未来将受到猛烈冲击。本期，小编带领各位看看2018年以来，提交1类进口新药的品种有哪些?这些药品背后的市场是何光景?

LNP023胶囊  诺华  2018.3.30  在审评审批中

适应症：据查本品为一种补体B因子抑制剂，目前在美国登记开展2期临床试验，适应症包括阵发性睡眠性血红蛋白尿症和炎症导致的肾脏疾病。下文以阵发性睡眠性血红蛋白尿症为主要分析适应症。

阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)，极其罕见而复杂。全球发病率为1-9/百万，发病年龄多为25～45岁，女性患者似乎比男性多一点，但我国长庚医院过去的较大规模报告中则以男性居多。有大约35%的PNH患者在诊断后五年内死亡，诊断后的中位生存时间约为10到15年。该病虽为常染色体细胞突变后造成无遗传倾向，但起病急骤、无从预防，患者患病后出现血管内溶血，继而引起血栓栓塞和器官衰竭等严重并发症并导致患者丧失工作生活能力，并最终导致死亡。此前的治疗措施主要是对症治疗，包括红细胞输血增加血红蛋白，使用糖皮质激素等，骨髓移植认为能治愈，但需要供体且死亡风险较高。缺乏既能对因控制溶血又降低死亡风险针对PNH的药物。

在这样的情况下，治疗PNH的依库丽单抗(Eculizumab)便成为世界最贵的天价药物之一，且排名第七位。目前，依库丽单抗以“依库珠单抗注射液”为名由Alexion于2017年6月向原CFDA提交了临床申请，目前在审评审批中，不过据了解其专利将在2019至2021年日欧美陆续到期。

在当下的中国，罕见病用药逐渐受到重视，但是也依然面临着药品定价的问题，受中国特色影响，全球天价药的药价在中国生存的可能性还是比较低的。

ATG-008片  德琪医药  2018.1.30  在审评审批中

ATG-008 适应症为肝癌，据悉在欧美已经进行了六个临床试验，450 名受试者参与其中。

在中国，肝癌属于高发的癌种之一，但是却缺少有效安全的肿瘤药，中国肝癌患者的 5 年生存率不到10%，70%的患者在确诊时已经晚期不适合做手术，主要依靠药物治疗。

目前，中国治疗肝癌的靶向药物有索拉非尼、瑞戈非尼和碘[131I]美妥昔单抗，已在国际上市未在国内上市的有乐伐替尼和纳武单抗。

在艾美达样本公立医院数据库中，索拉非尼在2017年购药总金额为2.24亿元，近三年复合增长率为11.1%。而瑞戈非尼在2017年12月获原CFDA批准上市，于2017年第四季度便有销售数据体现，为1.8万元，虽然金额较少，但从获批到反应在销售体现的速度之快，还是让小编感到非常意外。

在2017年，索拉非尼通过国家药品谈判由原最低中标价23.280元降低到12.180元，虽然降幅达48%，但患者的月均用药负担仍在2.4万元左右。进入医保目录能否放量，小编目前并不看好，各个地方医保资金池能否负担得起仍需观察，报销70%非儿戏，对医保资金池的冲击不容小觑。当然，索拉非尼有多个适应症，在拓展市场中起到了助攻作用。

在这样的市场环境下，患者用药可及性和费用负担仍是亟需解决的问题，市场空间仍然巨大。

Fitusiran注射液  Alnylam Pharmaceuticals Inc.  2018.1.30  在审评审批中

适应症：血友病

血友病是罕见病中的“大病种”，根据世界卫生组织(WHO)和世界血友病联盟(WHF)1990年联合会议的报告，血友病A的发病率为15~20人/10万人口，欧美各国统计，为5~10人/10万人。我国血友病的患病率为2.73人/10万人口，其中血友病A约占80%，血友病B约占血友病的20%。

目前，血友病患者的标准治疗包括针对凝血因子的替换性疗法，它们预防性或“按需型”地暂时恢复机体凝血能力。然而，三分之一以上严重A型血友病患者会对其替代因子产生中和型抗体——这是非常严重的并发症;具有这些“抑制剂”的病人个体急需标准替代因子之外的药物选择。Fitusiran是一种每月一次、皮下施用的RNAi靶向抗凝血酶(antithrombin，AT)疗法，用于治疗A型和B型血友病，不用考虑体内伴有和不伴有抑制剂。

在艾美达样本公立医院数据库中显示，治疗血友病用药有4种，分别是人凝血因子Ⅷ、凝血酶原复合物、重组人凝血因子VIIa和人凝血因子IX。在2017年，人凝血因子Ⅷ占据了81%的份额，凝血酶原复合物为12%，重组人凝血因子VIIa为7%，购药总金额分别为5.7亿元，0.84亿元和0.52亿元。

以人凝血因子VIII为例，在样本公立医院数据中，拜耳占据了40%的销售份额，百特占据了14%的份额。因每个产品价格不同，所以直接导致市场销售份额有很大出入，因此，小编进行规格标化处理，统一不同规格的销售量，由此发现：拜耳高销售份额与其较高价格有很大关系，而华兰生物虽然仅占据了10.73%的销售金额，却占据了23.5%的销售量。

数据来源：新康界，药智网

未来，其价格将决定Fitusiran注射液的市场容量，小编认为，其价格不会“亲民”，但对那些具有“抑制剂”的病人来说，似乎没有第二选择。

GB201  强新生物  2018.1.30  在审评审批中

GB201是世界上第一个针对癌症干细胞的靶向药物，目前正在分别开展针对晚期胃癌、大肠癌、肺癌、胰腺癌的国际多中心III期临床试验，以及针对肝癌、胆管癌、卵巢癌、乳腺癌等其它多种实体瘤的多中心II期临床试验。

值得注意的是，GB201已是第四次提交临床申报，目前有一个III临床试验正在招募中，用于治疗结直肠癌。

目前，我国治疗结直肠癌靶向药物已有瑞戈非尼、西妥昔单抗以及贝伐珠单抗上市，帕尼单抗、阿柏西普和雷莫芦单抗尚未在中国获批(结肠癌适应症)，其中阿柏西普在中国上市适应症为用于治疗成人糖尿病性黄斑水肿(DME)，尚未有治疗结肠癌的适应症上市。

在艾美达样本公立医院数据库中，贝伐珠单抗在2017年达到6.53亿元的购药总金额，与中国获批多个适应症有重大关系。

在未来，若GB201能成功上市多个适应症，或能快速开拓市场，当然价格也是考虑的因素之一。

ABT-494片（Upadacitinib）  艾伯维  2018.1.13  在审评审批中

ABT-494片治疗类风湿关节炎、银屑病关节炎的III期研究正在进行之中。另外，ABT-494片也被开发用于治疗克罗恩病、溃疡性结肠炎和强制性脊柱炎。下文以溃疡性结肠炎为例进行市场解析。

溃疡性结肠炎的病因至今不明，当前氨基水杨酸盐类、皮质类、固醇类以及免疫抑制剂仍然治疗溃疡性结肠炎的主要药物,但是不良反应强、易复发、服药时间较久，让这些药物的使用受到限制。

目前，治疗溃疡性结肠炎的常见药物有氨基水杨酸类(例如：美沙拉秦、柳氮磺吡啶、奥沙拉秦、巴柳氮钠片)、皮质类固醇类(例如：强的松、强的松龙、氢化可的松和促肾上腺皮质激素)、免疫抑制剂(例如：免疫抑制剂有嘌呤类药物包括硫唑嘌呤(azathiopurine，AZA)，6-硫基嘌呤(6-memap—Iopunne，6-MP)和氨甲喋呤(methotrexate，MTX).主要应用于SASP和皮质类固醇治疗无效的患者和皮质类同醇毒性反应或长期持续依赖使用皮质类固醇的患者)、抗感染药以及其他治疗药物。

因治疗药物众多，小编以氨基水杨酸类为例，窥探样本公立医院溃疡性结肠炎的市场容量。在氨基水杨酸类药物中，美沙拉秦占据了近90%的份额，2017年购药总金额达到2.9亿元，其次为柳氮磺吡啶，份额9%，总金额0.28亿元。

当然，ABT-494片的适应症还包括类风湿关节炎、银屑病关节炎等方面，国产企业准备好了吗?

除以上的药品外，还有拜耳申请的Rogaratinib/BAY 1163877盐酸盐片于2018.1.11提交临床申请，目前在审评审批中，用于治疗肿瘤疾病。协和发酵麒麟株式会社申请的伊万卡塞片于2018.1.11提交临床申请，目前在审评审批中，适应症不详。

随着进口药的利好政策落实，未来将会有更多的优质进口药进入中国，对于本土企业的创新药而言，意味着头对头的直接竞争，价格及推广模式均需长远考虑。

这次，市场留给真正的创新药。