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哈佛大学社会学教授加里·金说：“这是一场革命，庞大的数据资源使得各个领域开始了量化进程，无论学术界、商界还是政府，所有领域都将开始这种进程。”

在当今的大数据时代之下，很多迹象都能在数据中窥探到，从购物网站分析你的浏览记录为你定制推送商品到美国疾病控制和预防中心依据网民搜索，分析全球范围内流感等病疫的传播状况，又或是从微博互联网上用户留言来分析群众的喜好等等。在医疗行业里面，大数据分析如火如荼，运用医疗数据总结病人诊疗途径，归纳患者的用药依从性，判定药物对人体的安全程度.....下面将从学术方面讲述药物上市后真实世界的数据是如何产生以及如何利用的。

近年来大量创新药物的上市，伴随着可能出现的安全性问题，临床Ⅳ期——药品上市后的跟踪研究得到了药企和医院等机构的重视，从临床疗效的研究逐步改变到临床效果的研究，也就是药物上市后的真实世界研究，从大数据分析中来收集真实世界证据。

真实世界研究（RWS）

真实世界研究（Real World Study, RWS）是以患者为中心的结局研究，是运用流行病学研究方法，在真实无偏倚或偏倚较少的人群中，对某种或某些干预措施（包括诊断，治疗，预后）的实际情况进行研究。真实世界研究是区别于随机对照试验（RCTs）的研究。

相对于上市前的随机对照试验研究，真实世界研究设计大多是回顾性的队列研究和病例对照研究，相对于传统的临床试验只需要花费一定的金钱即可获得包含数百万病人病历的医疗数据，可以通过较小的成本取得具有与临床试验同样价值的信息。并且，真实世界研究以患者为中心，将患者的主观感受放到与客观指标同样重要的位置。

同时，真实世界研究与RCTs有很大的区别。RCTs要制定详细的患者纳入排除标准，如对患者的性别、年龄、血压等指标有明确的限制要求。但药品获批上市后并不会只被纳入RCTs的患者使用，更多的是被排除在组外的患者使用，最常见的就是儿童、老人和孕妇用药，这三类人由于医学伦理等原因一般是被排除在RCTs之外的。

药品上市后在广大人群中应用的有效率、长期效应、剂量和疗程、新的适应证以及影响药品疗效的因素（治疗方案、患者年龄、生理状况、合并用药等）都是上市前研究所未能解决的。

真实世界研究关注的是药品上市后患者真实的用药情况，不像RCTs一样干预临床用药剂量、时间等，只对患者的客观指标进行观察和记录。在病例收集和建立数据库的基础上进行整体分析和评价，发现药物的长期及潜在的不良反应，在验证一般疗效的同时发现药物新的适应症。

利用真实世界数据研究

真实世界的数据是如何产生的？怎样去利用真实世界的数据进行研究？

真实世界研究的数据来源非常广泛，覆盖多种研究类型及数据资源，包括患者注册研究、已有的电子健康记录、常规收集的服药数据、患者原始数据、人群健康调查等[2]。

RWS主要包括临床效果研究，经济效益研究、流行病学研究以及患者回馈调查[3]。

临床注册研究：即以网络数据库为基础的多中心研究，有详细的临床资料，采用相似的标准化的数据定义，这种研究可以观察多个临床介入手段的实际效果，也可以观察多个时间段的变化，多个地区之间的区别，以及在某种设定条件下的实际临床效果，研究质量高，常为横向研究结合纵向研究。

病例回顾研究：即以临床病历、健康档案为基础，分析评价某项疗法或药物的治疗效果，常需要回访。这种研究以了解患者对某些治疗手段的直感反应为目的，包括症状效果、副作用、便利性、生活质量指数等，在一定规范条件下执行治疗的患者反馈。

流行病学研究：观察在某种条件下的原发病发病率，并发症发病率，发病或病情蔓延影响因子等。

RWS对谁有用？

我们可以从真实世界研究中知道些什么？

我们可以知道哪些患者正在接受治疗以及他们正在接受什么治疗；我们可以知道，患者对接受的治疗的反应是否相似，如果不是他们的反应有什么差异；同样地，我们可以知道如何去评估一种上市产品风险的质疑，运用真实世界研究去最大限度地从中国政府对医疗改革的大规模投资中获益。

真实世界的研究还需要怎样去更好的发展？

RWS常用于评价药品或新疗法的治疗效果和不良反应。但由于这类研究的数据挖掘缺乏随机性和透明度，因此对结果出现的重复性缺乏信任度，对统计方法的要求也比传统研究更高。这就要求需要制定相应的指南来指导真实世界的研究，以减少结果的偏移，同时也需要充分掌握研究背景，提出有创新性的研究设想和完善的研究设计。总之，真实世界的大数据分析已成为未来医疗技术评估HTA的热门研究方向。