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白血病是一类造血干细胞的恶性克隆性疾病。其克隆中的白血病细胞增殖失控、分化障碍、凋亡受阻，停滞在细胞发育的不同阶段，抑制正常骨髓造血。

根据白血病细胞的分化成熟程度和自然病程，将白血病分为急性白血病（AL）和慢性白血病（CL）两大类。其次，根据主要受累的细胞系列可将 AL 分为急性淋巴细胞白血病（ALL）和急性髓细胞性白血病（AML）。CL则分为慢性淋巴细胞白血病（CLL）、慢性髓细胞性白血病（CML，又称慢性粒细胞白血病）及少见类型的白血病。

白血病的流行病学

白血病在我国被列为十大高发性肿瘤之一。2017年2月，国家癌症中心赫捷院士、全国肿瘤登记中心主任陈万青教授等人发表的研究报告显示[1]，我国白血病发病率升高，约为5.0/10万。死亡率也居于我国癌症死亡率前十位，约3.1/10万。值得注意的是，白血病居我国儿童癌症发病率和死亡率的首位。

近十余年，靶向药物在白血病的临床治疗上取得了众多突破性的成就。小编就该疾病领域已上市的靶向药物作一介绍。

慢性粒细胞白血病 (CML)

相对其他类型白血病，临床治疗CML靶向药品种较多。 目前小分子靶向治疗药物包括BCR-ABL抑制剂和多靶点激酶抑制剂，各有3个品种（详见表1）。其中伊马替尼、达沙替尼、尼洛替尼已在我国进口上市，且伊马替尼、达沙替尼国内已有仿制药上市。

表1  已上市分子靶向药物——CML

慢性淋巴细胞白血病 (CLL)

临床治疗CLL共有3个小分子靶向药物，各品种作用靶点不同（详见表2）：其中Ibrutinib是一种小分子BTK抑制剂；Idelalisib是首个上市的口服、选择性的PI3K抑制剂；Venetoclax则是以BCL-2为作用靶点。值得注意的是，针对该适应症的大分子单抗药物已上市的有4个（详见表3）。

表2  已上市分子靶向药物（小分子）——CLL

表3  已上市分子靶向药物（大分子）——CLL

急性淋巴细胞白血病（ALL）

临床治疗ALL的3个小分子靶向药物伊马替尼、达沙替尼、普纳替尼（详见表4）。以上3个品种也可用于CML的治疗。2014年FDA批准的大分子单抗药物Blinatumomab，尚未在我国上市（详见表5）。

表4 已上市分子靶向药物（小分子）——ALL

表5 已上市分子靶向药物（大分子）——ALL

急性髓细胞性白血病（AML)

目前临床治疗AML分子靶向药物仅有诺华的小分子多靶点激酶抑制剂米哚妥林上市。该药于2017年4月底获FDA批准，用于携带FLT3突变的急性髓细胞白血病成人患者的治疗（详见表6）。

表6 已上市分子靶向药物——AML

结语

目前我国临床治疗白血病仍是以化疗为主。靶向治疗作为各类型白血病的治疗手段，已经取得了很多令人鼓舞的成果。随着分子生物学、细胞生物学以及遗传学等学科的发展，针对各类型白血病的治疗方法的将会不断完善，新的治疗手段或将用于临床。

参考文献：

[1] Wanqing Chen, Rongshou Zheng, Jie He, et al. Cancer incidence and mortality inChina, 2013[J]. CancerLetters，2017，401 (1) :63 -71.