NEWS

2017年4月份，美国FDA共批准的新分子实体药物共计5个，详见下表。

DEUTETRABENAZINE

AUSTEDOTM（Deutetrabenazine）是FDA批准的首个氘代产品，也是获得FDA批准的针对亨廷顿舞蹈病的历史上第二个药物【首个产品为Xenazine(tetrabenazine)】。亨廷顿舞蹈症是一种罕见且致命的神经退行性疾病，在美国范围内，影响约超过3.5万病人群体。

Deutetrabenazine (原名SD-809) 是一类囊泡单胺转运体2（vesicular monoamine transporter 2，VMAT2）抑制剂。 在化学上，deutetrabenazine是tetrabenazine的衍生类似化合物，其中6个氢原子被氘原子代替。氘的掺入会降低药物代谢的速度，从而减少给药频率。作为tetrabenazine的重氢化形式，deutetrabenazine化学结构的改良显著改善了药物安全性和有效性。

VALBENAZINE

INGREZZA（Valbenazine）是首个获得FDA批准的用于治疗迟发性运动障碍（TD）治疗的药品。它是一种选择性的VMAT2抑制剂，特异性高，与VMAT1、多巴胺能受体、5-羟色胺能受体等亲和力较低，从而避免导致其他副作用。曾获得了美国FDA颁发的突破性疗法认定。

迟发性运动障碍是一种中枢神经系统疾病，症状特征是面部、躯干或四肢不自主的节律性重复运动。这往往是由于其他药物所导致。

Ingrezza（Valbenazine）和Austedo（Deutetrabenazine）结构非常类似：Deutetrabenazine是外消旋混合物，二者的结构信息如下：

PDUFA：处方药申报者付费法案。PDUFA date截止日期，在此时间前FDA须对报批药物给与审评意见（通过，不通过，补充内容再考虑是否通过）。

Austedo也申请了TD适应症，其PDUFA截止日期为今年8月30日，Ingrezza的抢先上市对Austedo显然是个不利的消息。Austedo有抑郁和自杀念头的黑框警告，Ingrezza安全性也略占上风。

MIDOSTAURIN

RYDAPT (Midostaurin)是一种口服多激酶抑制剂，用于治疗携带FTL3突变的急性髓性白血病（AML）患者，是首个用于治疗AML的靶向药物。据估计，在全球范围内有35万白血病患者，其中约25%为AML。三分之一的AML患者携带FLT3基因突变。

此外，FDA还批准RYDAPT用于治疗罕见血液疾病（侵袭性全身性肥大细胞增多症）。全身性肥大细胞增多症病人有关节痛，骨痛和过敏样症状。其他还有刺激H2组胺受体所致的症状(胃酸和粘液分泌增加)。病人因此常有消化道溃疡和慢性腹泻问题。

ABALOPARATIDE

TYMLOS (Abaloparatide)是一种新型合成肽，是甲状旁腺激素受体（PTH1受体）的一种选择性激活剂，由于其具有良好的成骨活性，用于伴有骨折高风险的绝经后女性骨质疏松症的治疗。

骨质疏松是一种表面看来缺乏症状的疾病。患者往往直到骨折发生时，才会意识到自己罹患了这种疾病。据估计，美国每年约有200万起因为骨质疏松症引起的骨折事件，预计在2025年到达300万。TYMLOS为近15年来美国上市的针对这一患者群体的首款成骨类合成代谢药物。

BRIGATINIB

ALUNBRIG (Brigatinib)用于治疗对克唑替尼抵抗或不耐受的ALK阳性非小细胞肺癌患者。作为一款ALK的强效抑制剂，它能抑制ALK以及ALK融合蛋白，从而抑制肿瘤的生长。它也曾先后获得过美国FDA颁发的突破性疗法认定与孤儿药资格。