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2016年年底，医药投资界被江苏亚盛医药完成5亿元B轮融资所搅动，前有信达17亿元D轮融资，后有歌礼7亿元B轮融资。虽然医药政策改革频发，业内也处于水深火热之中，但投资界却对医药行业热度不减。那么，投资人看重的到底是什么？本期，我们以江苏亚盛医药为例，来窥探其中的奥秘。

江苏亚盛医药是一家立足中国、面向全球的原创新药研发企业，已在肿瘤、乙肝及与衰老相关疾病等三大治疗领域内完成产品战略布局，其核心团队是国际上最早进入细胞凋亡与自噬双通道调节新靶点小分子抑制剂研发领域者之一，相应药物开发处于全球领先地位。公司产品管线中拥有5项具有首创潜质和3项具有仿创潜质的国际原创新药，其中6项原创新药已分别进入中国、美国及澳大利亚的I-II期临床开发阶段。

备注：以上产品为1.1类新药

新靶点Bcl-2

目前Bcl-2是凋亡分子机制研究的主要靶分子，AT-101/APG-1252/APG-2575的作用靶点均为Bcl-2。

Bcl-2蛋白是公认的大多数血液肿瘤的主导致癌基因，而Bcl-XL蛋白是针对实体肿瘤治疗的一个新兴靶点。亚盛医药董事长、国家千人计划特聘专家杨大俊博士表示，至今，Bcl-2家族蛋白被发现在细胞凋亡和肿瘤治疗中有效已近30年，但以Bcl-2蛋白为靶点的药物研发亦被证实是极其困难的，直至2016年才成功上市的Venetoclax（又称ABT-199或GDC-199）为该靶点药物的开发提供了强有力的临床验证依据。

Bcl-2蛋白家族是一类重要的凋亡调节因子，包括抗凋亡蛋白（如Bcl-2、Bcl-xL、Mcl-1）和促凋亡蛋白（如BID、BIM、BAD、BAK、BAX、NOXA）。Bcl-2和Bcl-xL在许多肿瘤中过度表达，诱导癌细胞对癌症的治疗产生耐性。

AT-101

AT-101主要用于治疗多形性恶性胶质瘤（GBM）、慢性淋巴细胞白血病（CLL）和头颈部肿瘤（H&N）等疾病，于2014年10月获得CFDA II期临床研究批件。同时，AT-101已在美国完成近700例病人的临床试验，其数据显示，AT-101对前列腺癌等肿瘤效果不显著，但在CLL和脑胶质瘤治疗方面具有较大潜力。

AT-101是作用于靶点Bcl-2蛋白，目前国际上以Bcl-2蛋白为靶点的上市药物仅有艾伯维的Venetoclax。Venetoclax对于临床上复发或难治CLL病人的总体有效率为80%，其联合利妥昔单抗治疗后有效率高达90%，其中30%完全缓解。其他在研药物为其同系物--艾伯维的ABT-263（Bcl-xl、BCL-2抑制剂）、亚盛的AT-101和APG-1252等原创药物。

与近十年排名前20位的抗肿瘤药物作用的常见靶点不同，研究Bcl-2相对较少且稀缺。常见靶点虽然风险较低，但研究企业不在少数，能分到的蛋糕必然减少；新靶点虽然风险高，可一旦成功回报极大。这也是有实力的研发企业“明知山有虎，偏向虎山行”的重要原因之一。

（来源：《全球抗肿瘤药物研发报告2016》中国科学院上海药物研究所）

研发公司

在可统计的Bcl-2靶点研究数据中，前后共有10家制药公司对该靶点进行了研究。当下，仅有艾伯维的Venetoclax成功上市，2个新药临床试验已终止，3个无进展，1个临床III期，3个临床II期，4个临床I期。其中，AT-101于2014年10月获得CFDA临床批准，成为第一个进入临床、且靶向作用于新靶点Bcl-2蛋白的小分子抗肿瘤药物。福建金山生物制药曾在2009年向CFDA提交申请化药1.1类新药临床，但在2010年7月被驳回；在2008年提交治疗用生物制品，目前仍在审评中。

（来源：药渡数据库及艾美达数据库）

目前来看，仅以亚盛医药以Bcl-2为靶点的新药为例，其已处于国际领先水平。亚盛医药能够获得资本的青睐，不仅需要优秀的研发实力，更需要有前景广阔的研发方向，相信信达、歌礼获得巨额融资亦是如此。