全球在研260种神经退行性疾病药物

新药前沿

2022-05-13 16:29

全球人口老龄化将会为神经退行性疾病新药开发提供机遇。

神经退行性疾病主要发生在中年和晚年，并且随着年龄的增长而受到影响的风险会急剧增加。

当大脑、脊髓和/或周围神经系统中的神经系统细胞（神经元）开始恶化或功能受损时，就会发生神经退行性疾病。随着神经元退化，患者可能首先会出现相对轻微的症状，例如协调或记忆的问题，但随着更多神经元受到影响，症状会进展，最终一些患者会失去行走或独立生活的能力。阿尔茨海默病、多发性硬化症和帕金森病是最常见的神经退行性疾病。

如果找不到新的有效药物，预计未来神经退行性疾病将会给社会带来巨大的医疗费用、经济损失和社会负担。

寻找成功的治疗方法和治疗神经退行性疾病的方法具有挑战性。例如，这类疾病的研发非常困难，因为人们对神经退行性疾病的生物学知之甚少，治疗失败率很高，而且许多神经退行性疾病是异源性疾病，这意味着有多种根本原因使得难以诊断和治疗患者。

过去几十年来，生物制药公司一直专注于为这些疾病寻找新的治疗方法，随着科学家们继续揭示中枢神经系统在分子和基因水平上的工作原理，希望就在眼前。

此外，科学和技术的进步现在使生物制药行业能够利用研发中的数字技术工具来改善药物开发并加快药物的获取。数字研发正在迅速发展，有可能减少新型医疗产品和疗法的创新障碍。

此外，人工智能/机器学习(AI/ML)平台已被用于研究神经退行性疾病，并在早期诊断、预测可能的疾病进程和帮助开发新疗法方面显示出前景。

PhRMA发布的报告《2021 Medicines in Development ꟷ Neurodegenerative Diseases》，详细介绍了29种神经退行性疾病的260余种正在开发的药物，所有这些药物都在临床试验中或等待美国食品药品管理局(FDA)的审查。

正在开发的261种药物包括：85种阿尔茨海默病药物；64种帕金森病药物；38种治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)药物；33种治疗多发性硬化症(MS)药物；25种用于治疗神经退行性遗传疾病的药物，包括Rett综合征和脊髓性肌萎缩症(SMA)；亨廷顿病的14种药物。其他正在开发的神经退行性药物针对亚历山大病、巴顿病、弗里德里希共济失调、进行性核上性麻痹和多系统萎缩等。